2021年7月23日，神州細胞工程有限公司提交的注射用重組人凝血因子VIII（SCT800）上市申請已正式獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)。目前，藥品批準(zhǔn)證明文件為“待領(lǐng)取”狀態(tài)。

　　截圖來源：NMPA官網(wǎng)

 

　　SCT800此次獲批的適應(yīng)癥為：適用于青少年及成人血友病A（先天性凝血因子VIII缺乏癥）患者出血的控制和預(yù)防。

 

　　此前國內(nèi)并無一款中國國產(chǎn)重組人凝血因子VIII產(chǎn)品獲批，而這一次神州細胞SCT800的獲批，意味著造福更多的患者。據(jù)悉，SCT800為神州細胞研發(fā)的、工藝和制劑均不含白蛋白的第三代重組凝血因子Ⅷ產(chǎn)品。

　　截圖來源：CDE官網(wǎng)

 

　　值得一提的是，神州細胞在2019年11月遞交SCT800的新藥上市申請，同年12月這個申請以針對罕見病被中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）納入優(yōu)先審評程序。

 

　　關(guān)于血友病A

 

　　血友病是由遺傳性凝血活酶產(chǎn)生障礙引起的一組出血性疾病，終身有輕微損傷或手術(shù)后長時間出血的傾向。重癥患者沒有明顯外傷，也可發(fā)生“自發(fā)性”出血。血友病不僅可能會導(dǎo)致皮膚、黏膜出血，而且會影響關(guān)節(jié)活動功能，嚴(yán)重者甚至可能造成殘疾。

 

　　數(shù)據(jù)顯示，全球2018年血友病患者人數(shù)約77.4萬，中國患者人數(shù)約占14萬，其中約85%為血友病A患者。血友病A是由凝血因子Ⅷ(FⅧ)基因突變導(dǎo)致的一種X連鎖隱性遺傳性出血性疾病,通常是由無癥狀的女性攜帶者傳遞給其兒子,男性患病率為1/5 000~10 000[1]。假如出血十分反復(fù)，沒有及時治療，容易引起關(guān)節(jié)畸形和（或）假腫瘤形成，嚴(yán)重時甚至可能危及生命。

 

　　目前，血友病A的主要治療手段是凝血因子Ⅷ替代治療，包括人凝血因子和重組人凝血因子。但是，因為在過去的診療水平普遍較低以及治療藥物存在未被滿足的需求，很多血友病患者無法得到充分及時的治療。在中國，血友病患者依然面臨著診斷率低\治療依從性差、致殘率高等難題。

 

　　祝賀神州細胞重組人凝血因子Ⅷ在中國正式獲批，這意味著中國國產(chǎn)重組人凝血因子VIII即將來到患者身邊,血友病A患者即將迎來了新的治療選擇。

 

　　參考文獻

 

　　[1]中華醫(yī)學(xué)會血液學(xué)分會血栓與止血學(xué)組，中國血友病協(xié)作組.血友病診斷與治療中國專家共識（2013年版）[J]．中華血液學(xué)雜志, 2013, 34(5):461–463. doi: 10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2013.05.020.