2021年7月26日，基石藥業（蘇州）有限公司提交的艾伏尼布片（ivosidenib）被國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）擬納入優先審評，用于治療攜帶易感IDH1突變的成人復發性或難治性急性髓系白血病（R/R AML）。這是一款靶向異檸檬酸脫氫酶1（IDH1）突變的治療藥物。

　　圖片來源：CDE官網

 

　　艾伏尼布（Ivosidenib）是一款口服靶向抑制劑。異檸檬酸脫氫酶1是三羧酸循環中的一種限速酶，其基因突變可能會導致患上包括急性髓性白血病（AML）、膽管癌和神經膠質瘤在內的多種腫瘤。

 

　　在2018年7月，艾伏尼布片就獲得美國FDA批準上市，用于治療IDH1突變復發/難治急性髓系白血病成人患者。 2018年，基石藥業從Agios 取得艾伏尼布片（ivosidenib）在大中華地區開發及商業化獨家許可權。

 

　　當前，艾伏尼布片被國家藥品監督管理局藥品審評中心(CDE)正式列入第三批臨床急需境外新藥名單，估計將會在今年年底獲批。

 

　　關于急性髓系白血病（AML）

 

　　急性髓系白血病（AML）是成人群體中常見類型的急性白血病，約占全部白血病病例的70%。急性髓系白血病(AML)主要臨床癥狀包括發熱、出血、貧血，可導致感染、高尿酸血癥的并發癥。

 

　　急性髓系白血病的發病率會隨年齡增長而逐漸增加，病情發展迅速，而且有很多患者在后面會對治療產生耐藥或復發，病情發展為復發性或難治性急性骨髓性白血病(R/R AML)。R/R AML的預后差，五年生存率約為27%。IDH1變存在于大約6%-10%的急性髓系白血病病例中，IDH1突變體酶導致異常的代謝產物累積，阻斷正常的血液干細胞分化，是急性髓系白血病的發生和發展的機制之一。